健保署今（3）日發布新聞稿指出，為照顧罕病病友，積極導入精準治療，含satralizumab及inebilizumab成分之生物製劑用於治療水通道蛋白4自體抗體陽性（anti-aquaporin-4[AQP4] antibody positive）之泛視神經脊髓炎，相較於傳統口服類固醇及免疫抑制劑，臨床實證顯著降低復發率，具給付效益。
健保署說，今年8月17日全民健康保險藥物給付項目及支付標準共同擬訂會議，同意將治療泛視神經脊髓炎之2項單株抗體生物製劑藥品納入健保給付，並於今年10月1日生效。預估約有121位病人受惠，平均人年藥費逾200萬元，健保每年挹注約2.42億元。
健保署說明，泛視神經脊髓炎是一種自體免疫造成中樞神經系統發炎的罕見疾病，會對視神經、脊髓及腦幹造成損傷，病友急性發作時會出現疼痛、肌肉無力、癱瘓、視力喪失以及膀胱或腸道控制問題，而反覆發作導致需要他人的協助與照護。
健保署指出，過去並沒有專一治療泛視神經脊髓炎之藥品，只能以全身性免疫抑制劑，如口服皮質類固醇、azathioprine或mycophenolate mofetil來治療，且副作用大，期盼導入該藥將有效降低復發情形及改善生活品質。
健保署進一步說明，由於罕見疾病的特殊性及需求性，今年的目標為「縮短罕藥審查時程」及「積極給付罕病新藥，朝向100％執行率」，在有限健保資源積極向廠商爭取最合理之價格，將具臨床實證及給付效益之藥品，優先納入給付，造福最多之病人。
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