據傳男童是上海輝大基因「HG302」臨床試驗第4名、也是最後一名受試者，接受高劑量治療後出現嚴重免疫反應。（示意圖非關本新聞／翻攝自Pexels）綜合《彭博》及美國生醫媒體《STAT News》等外媒報導，該項研究於2024年12月在上海交通大學醫學院附屬上海兒童醫學中心展開，招募4至8歲、仍具行走能力但運動功能受損的DMD男童，而被揭發的死亡男童是第4名、也是最後一名受試者，接受上海輝大基因開發的「HG302」新型CRISPR基因編輯療法。
HG302利用經改造的腺相關病毒（AAV）作為載體，將DNA編輯成分送入細胞，報導指出，研究初期採取較低劑量，之後逐步提高劑量，而死亡男童正是接受高劑量治療；過去全球其他臨床試驗中，高劑量AAV給藥也曾發生致命免疫反應，該事件經《STAT News》數月調查後曝光，輝大基因8月5日發表聲明證實男童死亡，表示他接受高劑量全身性治療後出現嚴重免疫反應，進而引發急性呼吸窘迫症候群，不過公司強調，事件已在規定時限內依醫院倫理及研究監管程序完成通報，其餘3名受試者並未出現同樣嚴重的臨床反應，完整研究結果已於今年1月提交同儕審查。
《Science》等外媒7月底才揭露另一名6歲罕病女童接受基因編輯療法後死亡，等於短短2週內接連曝光2起案例。（示意圖非關本新聞／翻攝自Pexels）事實上，這並非近期唯一被揭露的報告，《Science》等外媒7月底才揭露另一起案例，一名6歲罕病女童2025年在上海接受基因編輯療法後死亡，相關研究發表時卻未揭露死亡事件，目前中國相關單位及上海交通大學醫學院已展開調查，兩起死亡案例皆涉及「研究者發起臨床研究」（IIT），中國近年大量增加此類研究，加速細胞及基因治療技術發展，如今接連爆出受試兒童死亡事件，也讓外界重新檢視中國相關試驗的監管、安全通報及資訊公開機制，是否跟得上生技產業快速發展。
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