武田藥品（Takeda）宣布，美國食品藥物管理局（FDA）已正式核准其新藥MIMRYLO（rusfertide）的新藥查驗登記。該藥物為首創的鐵調素（hepcidin）擬似劑，專門用於治療成人真性紅血球增多症（Polycythemia Vera, 簡稱PV）所引發的紅血球增生症，能調節體內鐵質分佈並抑制紅血球過度製造，進而控制血容比。
真性紅血球增多症屬於慢性血癌的一種，在美國約影響9萬人。患者體內會製造過多紅血球，導致血液黏稠度增加，可能引發中風、深層靜脈栓塞及肺栓塞等致命血栓風險，將血容比維持在45%以下是主要治療目標。然而，目前即使接受放血療法等標準治療，仍有估計高達78%的患者無法穩定控制血容比，面臨極高的心血管併發症威脅與嚴重疲勞等不適症狀。
本次核准是基於一項全球隨機三期臨床試驗VERIFY的數據。該試驗共納入293名真性紅血球增多症患者，結果顯示接受每週一次皮下注射MIMRYLO合併標準治療的患者，在控制血容比、減少放血次數以及改善疲憊感方面均達到療效指標，且展現良好的安全性耐受度，最常見的不良反應為注射部位反應與貧血。武田藥品表示，目前正與其他國家的監管機構接洽，期望能將新療法推廣至全球更多病患。
