頭暈目眩、體力不支，鐮刀型貧血和β型地中海貧血的患者，總是採輸血或是骨髓移植等控制或減緩病徵，卻無法根治，不過現在基因治療技術有重大突破，北榮醫師邱士華透過跨國合作，運用諾貝爾化學獎得主的技術助攻發展出「新式基因精準編輯治療創新平台」，這項成果也在今年10月登上國際頂尖期刊Science Advance。
邱士華表示，「基因的治療最怕就是有些副作用，也就是它修到不該修的地方，如果用我們奈米的方式，直接把具有修飾的酶Cas9的酵素直接送進去，它可以減少它非常非常多複雜的步驟，而且增加安全性。」
新式的基因治療是將基因缺陷的病人，針對基因突變，透過基因剪刀剔除突變基因再貼上正確基因，可望達到完全康復，全新的奈米化學合成基因編輯使用非病毒載體，在長片段DNA序列進行基因編輯，和過去的病毒基因治療相比不僅治療成本低，少了將近一半費用，安全性也相對較高。
邱士華也說，「動物前臨床試驗的效果是相當相當好，看在兩到三年內完成臨床試驗前期，所有的生物安全性跟療效我們希望可以進入人體試驗。」
科技部政務次長謝達斌也表示，「政府在推動奈米科技創新應用計畫我們今天看到了一個很好的成果，大力的鼓勵在不同的學術司之間跨領域交流合作。」
北榮、陽明大學與UCLA的跨國團隊，在年初就已經發現，基因編輯技術能治療，先天性視網膜裂損症，讓先天失明患者，可望看得見，如今又發展出，用在血液型疾病，目前在臨床試驗階段，預計最快2~3年，就能實際運用於人體治療。(民視新聞李雯珂、鍾淑惠台北報導)
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