根據台灣脊髓肌肉萎縮症病友協會網頁指出，脊髓肌肉萎縮症（Spinal Muscular Atrophy,簡稱SMA），是一種由於基因缺損，導致脊髓的前角細胞（運動神經元）退化，造成肌肉無力及萎縮的一種體隱性遺傳罕見疾病。在世界各國脊髓肌肉萎縮症發生率約為1/10000。
健保署表示，為滿足罕見疾病病友的期待，用於治療SMA之含nusinersen成分之注射藥品，因具臨床實證及給付效益，經藥物共擬會議同意通過擴增給付範圍至「3歲內發病確診者」，且若「起始治療年齡滿7歲者且臨床評估運動功能指標RULM≧15者」。
健保署表示，另一SMA新藥為含risdiplam成分之口服液劑，其給付條件與含nusinersen成分藥品相似，惟就目前臨床實證顯示，該藥品對18歲以上患者，其服用後運動功能改善與基期相比，未達顯著改善，考量給付效益，在有限資源下，同意先用於「2個月以上未滿18歲病患」。
健保署指出，理解SMA病友期待，此次擴增給付範圍後，預計約有200位SMA病人受惠，約為台灣目前所有SMA病人之二分之一。
健保署表示，為照顧罕見疾病性聯遺傳型低磷酸鹽佝僂症病友之醫療需求，持續努力讓病友有藥可選擇，本次會議通過的「補充磷口服錠劑」，與現行健保收載的「含磷口服液劑」療效相同，但更具有方便性及安全性，預估約102名病人受惠。
健保署指出，考量「鋰鹽」為臨床治療躁鬱症的第一線用藥，因廠商反映製造原料成本大增，為讓廠商能供貨穩定，確保病患有藥可用，本次會議一致通過調高鋰鹽健保支付價格。
健保署表示，為落實提升對病人之照護，近年健保署致力於新藥收載及擴增給付範圍審核及協議，分配健保資源時必須考量病人、醫界及藥界等多面向需求的難處，也期盼相關病友團體能以夥伴關係提出對健保資源最佳運用的建議。
另外也需要藥廠協助，基於社會責任，希冀能儘速與健保署達成各項協議，以使健保資源給付於最有效益的治療上，未來將持續與藥物共擬會議代表（含專家、醫界團體、付費者代表、病友團體及製藥界代表）共同努力，讓每項藥品給付均能達到最佳效益。
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