10/26世界類澱粉沉積日 醫學研討會聚焦"RNAi創新療法"

中部中心／黃毓倫、林進龍、林賢明　台中報導

每年10月26日是世界類澱粉沉積日，這一天提醒我們要關注，一群因罕見疾病受苦的病友。類澱粉沉積症是一種因異常蛋白質，在器官累積，導致心臟、神經或多重器官功能受損的疾病。國際醫學研討會上，就請來國外專家線上演講，透過RNAi創新技術，從源頭阻斷有問題的蛋白質，未來可望造福更多病友！

來自國內外的醫學專家齊聚一堂，參加國際醫學研討會，每年10月26日是世界類澱粉沉積日，提醒大眾關注罕見疾病病友，來自國外的藥物研發專家，線上演講分享RNAi創新療法，為病友帶來一線希望！

藥物研發專家Muthiah（Mano）：「這個分子已被確認，具備其中一種作用機制，預計每3個月或6個月給藥一次，以持續抑制，致病蛋白與其對應的mRNA。」

臺中榮總神經肌病科主任醫師周啟庠：「透過抑制那個RNA的，製造蛋白質的過程，然後進而把有問題的蛋白質阻斷，然後它不會再製造出來，家族性類澱粉的那個，多發性神經病變這件事情，事實上就是一些，不正常的蛋白質被製造出來，而且堆積在神經細胞裡面，造成一些神經的病變。」

國內醫師對這項新技術相當看好，因為傳統治療著重在穩定病情，但是RNAi創新治療，已經有臨床實證顯示，能夠從源頭阻斷！

臺中榮總神經肌病科主任醫師周啟庠：「在傳統上我們神經醫學方面，有很多那個遺傳性的疾病，都沒有很好的藥物來治療，但是我們透過對基因的了解，越來越多以後，我們可以利用RNAi這些方法，來創造一些，發展出一些新的藥物來。」

醫師與科學家們不斷創新，為過去被視為難以治療的疾病，帶來改變，儘管RNAi臨床應用仍在拓展階段，未來隨著研究與經驗的累積，預期可延伸到更多神經退化性，以及遺傳性疾病領域。