SMA(脊髓性肌肉萎縮症)是種因SMN1基因變異,導致進行性神經肌肉退化的罕見遺傳疾病,因脊髓運動神經細胞受損,影響獨坐、行走、說話、呼吸和進食等活動的肌肉功能。陳俊翰在1月出席SMA記者會時便指出,台灣目前有超過300位的SMA患者,都迫切的需要健保通過藥物給付。
健保署長石崇良今表示,上午在健保署舉行的藥品專家諮詢會議中,討論有關SMA病患使用藥物適應症的放寬提案。經專家們討論以及病友代表出席陳述後,考量到各國給付規定,以及藥品在食藥署核准適應症所提出的有關證據,決定對於SMA患者不再以運動功能起始評估,作為給藥參考。
但石崇良提到,專家會議也設定停藥門檻,若使用藥物後的定期評估,發現病情持續惡化到一定程度,顯示藥物效益沒有辦法發揮,就會停止支付。
石崇良指出,適應症放寬後,全國大約有400位SMA患者能受益。他強調說明,預估人均每年藥費在700萬元左右、第一年藥費約在38億元,因此後續也會本於健保財務健全,將找相關業者進行藥價協商,盡可能在合理費用內,盡快完成共擬會議的提報跟相關的行政作業程序,最快在4月召開、5至6月就能生效。
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